Corrigen un grave defecto genético en células y las usan para regenerar la población de glóbulos rojos del paciente

Unos científicos han corregido con éxito un error genético en células madre de pacientes con anemia falciforme, usándolas después para cultivar glóbulos rojos maduros que reabastecieron la población celular de dichos pacientes. Este logro representa un paso importante hacia un tratamiento más efectivo para ciertos pacientes con esta enfermedad, quienes necesitan de transfusiones sanguíneas frecuentes y que actualmente tienen pocas opciones terapéuticas.

La anemia falciforme es una anomalía genética que ocasiona que los glóbulos rojos de los pacientes adopten una forma parecida a una media luna o a una hoz, en vez de la habitual forma redondeada. Las células con forma de hoz o falciformes son pegajosas y pueden bloquear el flujo sanguíneo a través de los vasos, causando a menudo un gran dolor y fatiga.

Conseguir un trasplante de médula ósea productora de sangre puede potencialmente curar la enfermedad. Pero para los pacientes que no toleran el procedimiento del trasplante o cuyo trasplante falla, la mejor opción suele estar limitada a recibir transfusiones sanguíneas regulares de donantes sanos que coincidan con su tipo de sangre.

El problema con las transfusiones es que, con el paso del tiempo, a menudo los cuerpos de los pacientes empiezan a montar una respuesta inmunitaria contra la sangre extraña. Sus cuerpos matan rápidamente las células sanguíneas, de modo que deben recibir transfusiones de forma más y más frecuente.

Una posible solución, la que ha desarrollado el equipo de Linzhao Cheng, de la Universidad Johns Hopkins en Baltimore, Estados Unidos, es cultivar glóbulos rojos en el laboratorio, que concuerden genéticamente con cada paciente específico, para así evitar que el sistema inmunitario lance un ataque. Cheng y sus colegas ya han diseñado una forma de utilizar células madre para hacer glóbulos rojos humanos. El problema para los pacientes con anemia falciforme es que estas células madre cultivadas en el laboratorio con su mismo material genético tendrían el mismo defecto de la anemia falciforme.

Para resolver la cuestión, los investigadores empezaron con las células sanguíneas de los pacientes y las reprogramaron para convertirse en células madre pluripotentes, que pueden producir células de otras clases y multiplicarse indefinidamente en el laboratorio. Después utilizaron una técnica de edición genética relativamente nueva llamada CRISPR para recortar la variante genética culpable de la anemia falciforme y reemplazarla con la versión sana del gen. El paso final fue inducir a las células madre a convertirse en células sanguíneas maduras. Las células madre editadas generaron glóbulos rojos de forma tan eficiente como las normales.

Cheng señala que para ser médicamente útil, el método de cultivar células sanguíneas a partir de células madre tendrá que ser más eficiente y aumentar significativamente su escala. Las células madre cultivadas en el laboratorio también tendrán que ser revisadas por motivos de seguridad. Pero, tal como él comenta, el éxito de los experimentos recientes muestra que podría ser posible en un futuro no demasiado lejano proporcionar a los pacientes con anemia falciforme una nueva y muy eficaz opción de tratamiento.

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