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Lunes, 27 marzo 2017
Medicina

Terapia genética experimental para tratar el síndrome de Usher

En un estudio pionero, unos investigadores han mostrado que una nueva terapia genética es capaz, al menos en los experimentos realizados, de restaurar el equilibrio y la audición de ratones con una alteración genética que provoca en ellos un conjunto de efectos casi igual al padecido por las personas con síndrome de Usher. Este síndrome es un trastorno genético caracterizado por una pérdida auditiva parcial o total, vértigo y pérdida de visión que empeora con el tiempo. La pérdida auditiva y el mareo son debidos a defectos en el oído interno.

 

Por otra parte, el vértigo y la pérdida de audición se hallan entre las discapacidades más comunes que afectan a las personas en general a medida que envejecen, y que pueden llegar a ser graves e incapacitantes. Según algunas estimaciones, en países como Estados Unidos, aproximadamente una de cada tres personas con edades comprendidas entre los 65 y los 74 años sufre pérdida auditiva. Para quienes tienen más de 75 años, la proporción es de casi una de cada dos.

 

El equipo del Dr. Wade Chien, de la Escuela Médica de la Universidad Johns Hopkins en Estados Unidos, administró una terapia genética a los oídos internos de ratones con una mutación en un gen que se asocia al síndrome de Usher. Estos ratones mutantes son sordos y tienen notables problemas de equilibrio desde el nacimiento. Después de la administración de la terapia génica, el equilibrio de dichos ratones quedó completamente restaurado. Además, estos mutantes también experimentaron mejoras en la audición.

 

[Img #42657]

 

La imagen muestra haces de estereocilios en células ciliadas de ratones tras una terapia genética. Estas protuberancias parecidas a pelos permiten que las células sensoriales detecten sonido y movimiento. El ratón mutante tiene haces de estereocilios muy cortos. Después de la terapia genética, dichos haces alcanzan una longitud normal (en rojo), y la expresión de un gen clave queda restaurada satisfactoriamente (en verde). (Imagen: Johns Hopkins Medicine)

 

Este estudio es uno de los primeros en mostrar que la terapia genética puede emplearse para mejorar la función auditiva y la capacidad de mantener el equilibrio, en un modelo de ratón de pérdida auditiva hereditaria y otros problemas relacionados.

 

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