La edición médica de genes está un paso más cerca de ponerse en práctica

Imaginemos un futuro en el que una biomáquina guiada, colocada en nuestro cuerpo, busca secuencias genéticas defectuosas en cada célula y las edita con la información correcta y con una gran precisión, como un corrector ortográfico de un procesador de textos localiza palabras mal escritas y permite que se corrijan. A esta clase de técnicas se la conoce como edición de genes, y unos investigadores han dado a conocer públicamente los resultados de un estudio revolucionario que promete acercar mucho esta tecnología a la realidad terapéutica.

El equipo de Basil Hubbard, de la Universidad de Alberta en Canadá, ha descubierto una forma de mejorar de modo notorio la precisión de la tecnología de edición de genes mediante el reemplazo de la molécula natural de guía que se utiliza, por una sintética. Él y sus colegas han solicitado una patente para su nueva técnica y esperan contar con la colaboración de la industria farmacéutica en la tarea de acondicionar dicha técnica para hacerla apta como terapia en el ámbito médico.

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El interés en la tecnología de edición de genes ha estado aumentando rápidamente desde el descubrimiento de CRISPR/Cas9. Este sistema se halla presente de manera natural en las bacterias, que lo utilizan para protegerse frente a los bacteriófagos (virus que infectan a bacterias).

Este sistema puede programarse para cortar también una secuencia específica de ADN en una célula humana, lo cual permite editar genes humanos. Uno de los principales problemas, sin embargo, es que la precisión del sistema no es perfecta: a veces corta un gen similar pero incorrecto. Según algunas estimaciones, comete un error en un 1 por ciento de las ocasiones.

Basil Hubbard. (Foto: Ross Neitz)

Teniendo en cuenta la enorme cantidad de células en el cuerpo humano (billones, según algunos cálculos) incluso un porcentaje pequeño como ese 1 por ciento es bastante problemático, especialmente porque la edición de genes es algo permanente. Un corte erróneo y un paciente podría acabar con una mayor predisposición a una enfermedad grave, como el cáncer.

La nueva molécula sintética de guía que Hubbard, Christopher Cromwell y los otros miembros del equipo han desarrollado ha demostrado ser mucho más estable y rigurosa en su búsqueda del ADN correcto al cual debe cortar.

Los resultados de la nueva investigación muestran que utilizar el nuevo sistema para guiar a Cas9 puede mejorar su precisión en más de 10.000 veces en ciertos casos, una mejora enorme, tal como subraya Hubbard.

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