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Miércoles, 29 febrero 2012
Medicina

Posible terapia genética para devolver una parte crucial de la vista a los aquejados por cierta ceguera

Una nueva terapia genética parece tener el potencial necesario para tratar una forma común de ceguera que afecta a menores y adultos. La técnica se basa en sustituir un gen defectuoso en el ojo por una copia funcional normal que suministre una proteína necesaria para que puedan trabajar las células fotosensibles de los ojos.

La retinitis pigmentosa vinculada al cromosoma X se debe a un defecto genético que se transmite de madres a hijos varones. Las niñas son portadoras del defecto, pero no desarrollan el tipo de pérdida de visión que aparece entre los varones.

Bastante gente en el mundo padece de esa variedad de retinitis pigmentosa, caracterizada por una pérdida inicial de la visión periférica y la visión nocturna, que luego se convierte en visión túnel, y finalmente en ceguera. Sólo en Estados Unidos, la cifra asciende a unas 100.000 personas.

La forma de retinitis pigmentosa abordada en el nuevo estudio es la más común, y está causada por la degeneración de células sensibles a la luz conocidas como células fotorreceptoras y que están presentes en los ojos.

Esta dolencia comienza a temprana edad, así que aunque los niños afectados nacen pudiendo ver, poco a poco pierden la visión, y muchas veces se quedan ciegos en la segunda década de vida.

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El equipo de William W. Hauswirth y Alfred S. Lewin, de la Universidad de Florida, y sus colegas de la Universidad de Pensilvania, afrontaron con éxito el reto tecnológico de clonar una copia funcional del gen afectado en un virus que sirvió como vehículo para transportarlo hasta la parte apropiada del ojo. También clonaron un "interruptor" genético para activar el gen una vez que estuviera en su lugar, de modo que éste pudiera comenzar a producir una proteína necesaria para que volvieran a funcionar las células dañadas de los ojos.

Los investigadores fueron capaces de curar animales aquejados de retinitis pigmentosa vinculada al cromosoma X. Los genes inyectados llegaron con precisión al sitio en que eran necesarios, y no a otras partes del cuerpo.

Este estudio ha sido por tanto una buena aproximación a cómo podría funcionar la terapia genética en las personas.

Los investigadores planean repetir el tratamiento a una escala más grande y a más largo plazo, a fin de verificar la fiabilidad de la técnica, y también para asegurarse de que la versión del virus que se utilice sea segura para los humanos. Si todo sale bien, el tratamiento permitiría devolver una parte crucial de la capacidad visual a las personas afectadas por esta clase de ceguera. Estos individuos podrían pasar de la ceguera total o casi total, a poder moverse por su entorno guiándose por la vista, leer y quizá incluso conducir un automóvil.


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