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Viernes, 24 mayo 2013
Medicina

Progresos en el ensayo clínico de una nueva terapia contra la Enfermedad de Lou Gehrig

Un tratamiento para una forma heredada de la Enfermedad de Lou Gehrig ha pasado con éxito la primera fase de un ensayo clínico, determinándose que la terapia no produce efectos secundarios severos en pacientes con esa dolencia.

La enfermedad de Lou Gehrig es una afección degenerativa neuromuscular, conocida también como esclerosis lateral amiotrófica, y que padece, por ejemplo, el famoso físico Stephen Hawking.

Los resultados obtenidos por el equipo de investigación, de la Escuela de Medicina de la Universidad de Washington en San Luis, y el Hospital General de Massachusetts, ambas entidades en Estados Unidos, también indican que el medicamento alcanzó con éxito el sistema nervioso central.

El tratamiento utiliza una técnica que desactiva el gen mutado que causa la enfermedad. Esta estrategia no había sido probada antes contra enfermedad alguna de las que dañan las células nerviosas del cerebro y la médula espinal.

Estos resultados son un paso adelante en el desarrollo de este tipo de terapias, y también sugieren que la misma táctica se podría aplicar a otros genes mutados que causan trastornos del sistema nervioso central, tal como valora el Dr. Timothy Miller, coautor del estudio y profesor de neurología en la Universidad Washington. Algunas otras afecciones para las que podría ser útil esta estrategia son la enfermedad de Parkinson, la de Huntington, y ciertas formas del Mal de Alzheimer, entre otras dolencias.

La esclerosis lateral amiotrófica destruye los nervios que controlan a los músculos, conduciendo gradualmente a la parálisis y a la muerte. Para el tratamiento de la enfermedad, el único medicamento aprobado por la Administración estadounidense de Alimentos y Medicamentos (FDA), tiene sólo un efecto menor contra la enfermedad.

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La mayoría de los casos de esclerosis lateral amiotrófica son esporádicos, pero aproximadamente un 10 por ciento están vinculados a mutaciones heredadas. Los científicos han identificado cambios en 10 genes que pueden causar la enfermedad, y están aún buscando otros.

El estudio se centró en una forma de esclerosis lateral amiotrófica causada por mutaciones en un gen llamado SOD1, que representan el 2 por ciento de todos los casos de esclerosis lateral amiotrófica. Los investigadores han encontrado más de 100 mutaciones en el gen SOD1 que causan la enfermedad.

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