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Miércoles, 28 agosto 2013
Medicina

Usan virus modificados del SIDA como tratamiento contra dos graves enfermedades hereditarias

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A grandes males, grandes remedios. Este viejo refrán ilustra el espíritu subyacente en la labor pionera de un equipo italiano de científicos, que después de una década y media de investigación sobre modificaciones en el virus VIH que inactivan su peligrosa acción pero permiten aprovechar para bien varias de sus cualidades víricas más destacables, ha conseguido tratar con notable éxito dos graves enfermedades hereditarias. Seis niños de diversas partes del mundo, después de tres años de tratamiento, han mejorado de manera significativa.

El logro es fruto de los esfuerzos del grupo de Luigi Naldini, del Instituto San Raffaele-Telethon para la Terapia Genética (TIGET) en la ciudad italiana de Milán, y demuestra que la terapia genética a través de vectores derivados del virus VIH funciona contra dos graves enfermedades genéticas, la leucodistrofia metacromática y el síndrome de Wiskott-Aldrich.

Tres años después del comienzo del ensayo clínico, los resultados obtenidos en los primeros seis pacientes son muy alentadores: La terapia no sólo es segura, sino que también es eficaz, con una clara capacidad para cambiar a mejor el curso típico de estas enfermedades graves.

El origen de ambas dolencias es un defecto genético que resulta en la deficiencia de una proteína esencial para el organismo en los primeros años de vida.

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El grupo de investigación al completo. (Foto: TIGET)


En el caso de la leucodistrofia metacromática, que actualmente carece de tratamiento eficaz aprobado, el afectado es el sistema nervioso: Los bebés con esta enfermedad son aparentemente sanos al nacer, pero a partir de algún momento empiezan a perder gradualmente las capacidades cognitivas y motoras que han adquirido, sin posibilidad de que se pueda detener el proceso neurodegenerativo.

En el caso del síndrome de Wiskott-Aldrich, los afectados tienen un sistema inmunitario defectuoso que les hace mucho más vulnerables al desarrollo de infecciones, enfermedades autoinmunes y cáncer, y presentan un defecto en las plaquetas que provoca hemorragias frecuentes.

La técnica usada por el equipo de Naldini consiste en extraer células madre hematopoyéticas de la médula ósea del paciente e introducir una copia corregida del gen defectuoso usando vectores virales derivados del VIH. Una vez reinyectadas en el cuerpo, las células tratadas son capaces de restaurar la proteína faltante en órganos clave.

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