Un fármaco usado desde hace cien años contra la enfermedad del sueño podría servir para tratar el autismo

La suramina (suramina sódica), un veterano medicamento desarrollado en Alemania en 1916 para tratar la tripanosomiasis y que todavía se utiliza, ha revertido los síntomas análogos a los del autismo en un modelo de ratón con síndrome del cromosoma X frágil (un síndrome que, entre otros problemas, promueve los trastornos del espectro autista).

Los trastornos del espectro autista son un problema de salud pública importante, y su incidencia se ha incrementado de forma dramática en naciones como Estados Unidos. Aquí, afectan ya a entre el 1 y el 2 por ciento de la población infantil.

Unos investigadores de la Universidad de California en San Diego mostraron en un estudio previo el aparente buen potencial que la suramina tiene para tratar los síntomas de los trastornos comunes del espectro autista. Ahora, los resultados de una nueva investigación realizada por el equipo del Dr. Robert K. Naviaux, profesor en la citada universidad, sugieren que un conjunto de síntomas parecidos a los del autismo y provocados en ratones por ciertas anomalías genéticas, también se pueden corregir con el fármaco, incluso, al menos en el caso de los experimentos realizados, cuando el tratamiento no comienza a aplicarse a los ratones en su infancia sino cuando ya son adultos jóvenes.

Se cree que la suramina bloquea un efecto celular que, entre otras cosas, reduce la comunicación entre células. Esa reducción al parecer interfiere en el desarrollo del cerebro y en su buen funcionamiento, lo que se traduce en la aparición de trastornos típicos del espectro autista. Al entrar en acción la suramina y bloquear dicho efecto, se permite que las células restauren la comunicación normal y ello revierte los síntomas de los trastornos del espectro autista.

El tratamiento semanal con suramina en el modelo genético de ratón con cromosoma X frágil se inició a la edad de nueve semanas, lo que equivale más o menos a 18 años en humanos. El análisis de los metabolitos identificó 20 vías bioquímicas asociadas con mejoras de los síntomas, 17 de las cuales se sabe que resultan afectadas en los trastornos del espectro autista humano.

Es importante tener en cuenta que la suramina no es un fármaco que pueda ser usado durante más de unos pocos meses sin un riesgo de toxicidad en humanos. Sin embargo, es solo el primero de un nuevo tipo de fármacos, y puede que otros de su clase sean capaces de generar efectos beneficiosos razonablemente persistentes sin necesidad de una administración crónica permanente. Nuevas medicinas de esta clase podrían administrarse al paciente una vez o de forma intermitente para desbloquear el metabolismo, restaurar una función neuronal más normal, aumentar la resistencia y permitir un mejor desarrollo en respuesta a las terapias convencionales.

También conviene dejar claro que corregir anomalías en un ratón está muy lejos de una cura para humanos, tal como advierte Naviaux. Aún queda mucho trabajo por hacer, y ello suponiendo que las expectativas de éxito se cumplan.

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