Prevención de la enfermedad de Parkinson en ratones mediante rapamicina

En una serie de experimentos, la rapamicina, un fármaco aprobado para ciertos usos por la Administración estadounidense de Alimentos y Medicamentos (FDA), previno el Mal de Parkinson en ratones de mediana edad que estaban predestinados genéticamente a desarrollar esa enfermedad neurodegenerativa incurable que afecta a millones de personas en el mundo.

Debido a sus efectos secundarios como inmunosupresor, el uso a largo plazo de la rapamicina es problemático, pero los resultados del nuevo estudio, llevado a cabo por el equipo de Julie Andersen, del Instituto Buck para la Investigación del Envejecimiento, en Novato, California, Estados Unidos, sugieren que la utilización de derivados de la rapamicina u otros agentes con propiedades biológicas parecidas podría constituir una terapia novedosa y eficaz para la dolencia.

Además de demostrar su efecto protector contra la enfermedad de Parkinson en los ratones, los experimentos con rapamicina también brindaron un extra inesperado a Andersen y sus colegas: un conocimiento más profundo del papel que desempeña la proteína Parkin, codificada por el gen PARK2 en humanos. Las mutaciones en el PARK2 se relacionan más habitualmente con las formas esporádica y familiar del mal de Parkinson; merman la capacidad de la célula para reciclar sus residuos internos. La enfermedad de Parkinson está caracterizada por la acumulación de proteínas y mitocondrias dañadas en la región del cerebro donde se produce el neurotransmisor dopamina.

Lo descubierto por el equipo de Andersen indica que la proteína Parkin juega un papel mucho más amplio de lo que se suponía originalmente. Aunque todavía hay que estudiar más las facetas hasta ahora desconocidas en su actividad, todo apunta a que ello conducirá a una nueva vía para el posible desarrollo de fármacos más eficaces contra la enfermedad de Parkinson.

La imagen de la izquierda muestra lisosomas disfuncionales agrupados fuera del núcleo celular en un modelo de ratón para la enfermedad de Parkinson. La imagen de la derecha muestra una reducción drástica de los orgánulos disfuncionales después del tratamiento con rapamicina. (Foto: Shankar Chinta, Buck Institute)

Los resultados de la investigación se han presentado públicamente a través de la revista académica The Journal of Neuroscience, que es la revista oficial de la Society for Neuroscience (Sociedad de Neurociencia), con sede en Washington, DC, Estados Unidos. Esta sociedad es la organización más grande del mundo integrada por médicos y científicos dedicados al estudio y tratamiento del cerebro y del sistema nervioso. La organización, sin ánimo de lucro, fundada en 1969, tiene ahora casi 40.000 miembros en más de 90 países, y 130 sucursales en el mundo.

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