Medicina
Fármaco para ayudar a eliminar placas amiloides en el cerebro de personas con el Mal de Alzheimer
Una nueva investigación sugiere que un fármaco podría ser capaz de reducir la placa amiloide que caracteriza a la enfermedad de Alzheimer.
En un ensayo clínico de fase 1, un compuesto que bloquea la enzima BACE1 ha reducido de forma segura la beta-amiloide tóxica en 32 participantes del estudio afectados por dicha enfermedad.
A diferencia de otros inhibidores de la BACE1, que pueden causar graves efectos secundarios, el nuevo fármaco ha demostrado ser seguro, convirtiéndose en el primer inhibidor oral de la BACE1 que pasa a los ensayos de fase 3, que están actualmente en marcha.
La beta-amiloide es un péptido pegajoso que se acumula formando placas, las cuales dañan el cerebro de las personas con enfermedad de Alzheimer.
El bloqueo de la BACE1, que desempeña un papel clave en la producción de la beta-amiloide, se presenta como un método prometedor para librar al cerebro de la acumulación amiloide. Sin embargo, encontrar un inhibidor de BACE1 que penetre en el cerebro y no provoque efectos secundarios severos ha venido siendo un reto muy difícil.
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Los ensayos clínicos muestran que un inhibidor de la enzima BACE1 reduce a los péptidos beta-amiloides en el cerebro de pacientes con el Mal de Alzheimer. (Imagen: Val Altounian / Science Translational Medicine (2016))
Matthew Kennedy y sus colegas han desarrollado un inhibidor de la BACE1 potente y bien tolerado. Una única dosis del fármaco redujo de forma marcada los niveles de beta-amiloide en la sangre y en el líquido cefalorraquídeo de ratas y monos. Los animales no mostraron señales de toxicidad incluso después de un largo tratamiento.
En un ensayo de fase 1 con adultos sanos y pacientes con enfermedad de Alzheimer en un grado de leve a moderado, se aplicaron dosis individuales y múltiples de verubecestat que redujeron los niveles de beta-amiloide sin efectos secundarios graves. Los prometedores resultados han ayudado a iniciar ensayos de fase 3 del fármaco en los que se investigarán los resultados a largo plazo en pacientes con enfermedad de Alzheimer.
