Medicina
Restauran una buena sensibilidad auditiva en ratones mediante terapia genética
En el verano de 2015, un equipo del Hospital Pediátrico de Boston y de la Escuela Médica de la Universidad Harvard, en Estados Unidos todas estas entidades, dio a conocer la recuperación, aunque rudimentaria, de la capacidad auditiva de ratones genéticamente sordos. El logro fue posible gracias al uso de una terapia genética. Ahora, el equipo de investigación del Hospital Pediátrico de Boston ha conseguido la restauración de un nivel de sensibilidad auditiva mucho mayor (hasta 25 decibelios, el equivalente a un susurro), usando un vector mejorado de terapia genética.
Mientras que los vectores anteriores solo habían podido penetrar en las células ciliadas internas de la cóclea, en el estudio de 2015 un nuevo vector sintético, llamado Anc80, transfirió de forma segura genes a otras células auditivas, difíciles de alcanzar, las células ciliadas externas.
Ahora, el equipo de Gwenaëlle Géléoc, del Departamento de Otorrinolaringología en el Hospital Pediátrico de Boston (Boston Children's Hospital), ha utilizado el Anc80 para suministrar un gen específico corregido en un modelo de ratón del síndrome de Usher, la forma genética más común de sordera unida a ceguera, que también deteriora la capacidad de mantener el equilibrio al provocar una disfunción vestibular.
![[Img #41660]](upload/img/periodico/img_41660.jpg)
A la izquierda, los ratones no afectados poseen manojos de cilios sensoriales organizados en formaciones en “V” con tres filas de cilios (abajo a la izquierda). Esta estructura ordenada se pierde en el caso de los ratones mutantes investigados (columna central) pero se restaura con notable perfección tras el tratamiento mejorado de terapia genética. (Fotos: Gwenaëlle Géléoc y Artur Indzkykulian)
Esta estrategia es la más efectiva probada por el equipo de Géléoc. Las células ciliadas externas amplifican el sonido, permitiendo a las células ciliadas internas enviar una señal más intensa al cerebro. Ahora Géléoc y sus colegas tienen un sistema que funciona bien y que rescata la función auditiva y vestibular situándola a un nivel que nunca se había alcanzado con anterioridad.
