Avance en la aplicación de ARN terapéutico a los puntos necesarios del cuerpo

El ARN mensajero (ARNm), un ácido nucleico grande que codifica información genética, puede hacer que las células produzcan proteínas específicas. A diferencia del ADN, el ARNm no se halla permanentemente insertado en el genoma de una célula, así que podría ser utilizado para producir una proteína terapéutica que solo se necesite de forma temporal. También puede utilizarse a fin de producir proteínas para edición de genes que alteren el genoma de una célula y después desaparezcan, minimizando el riesgo de efectos imprevistos.

Dado que las moléculas de ARNm son tan grandes, la comunidad científica ha tenido dificultades para diseñar modos de introducirlas eficientemente dentro de las células. También ha sido un desafío suministrar ARNm a órganos concretos en el cuerpo.

(adsbygoogle = window.adsbygoogle || []).push({});

Ambos obstáculos parece que van a ser vencidos muy pronto gracias a un nuevo enfoque, ideado por el equipo de Daniel Anderson, del Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT) en Cambridge, Estados Unidos. La nueva técnica implica introducir ARNm en polímeros llamados aminopoliésteres.

Las células usan ARNm para transportar hasta los ribosomas las instrucciones procedentes del ADN que dirigen la elaboración de proteínas. Estas son ensambladas en los ribosomas. Suministrando ARNm sintético a las células, los investigadores esperan conseguir estimularlas a producir proteínas que puedan ser utilizadas en el tratamiento de enfermedades. Los científicos han desarrollado algunos métodos efectivos para suministrar moléculas de ARN más pequeñas, y algunos de estos materiales han mostrado un cierto potencial en ensayos clínicos.

Los investigadores del MIT han diseñado nanopartículas que pueden transportar y suministrar ARN mensajero a órganos específicos. En esta imagen, células de pulmón expresando el ARNm sintético, que aquí se distingue por su tonalidad rojiza. (Imagen: Piotr Kowalski)

El equipo del MIT decidió introducir ARNm dentro de esos nuevos polímeros citados, los aminopoliésteres. Dichos polímeros son biodegradables, y a diferencia de muchos otros polímeros capaces de liberar fármacos en puntos ultraprecisos del cuerpo, no poseen una carga positiva fuerte, lo que hace que haya una menor probabilidad de que dañen a las células.

Información adicional