Inician el ensayo en humanos de un fármaco contra la enfermedad de Huntington

La firma SOM Biotech –ubicada en el Parque Científico de Barcelona (PCB) (Catalunya, España)– ha iniciado la fase clínica de un tratamiento para los movimientos involuntarios asociados a la enfermedad de Huntington con el compuesto SOM3355, un fármaco que actualmente se comercializa para la hipertensión arterial. La empresa está especializada en el reposicionamiento de fármacos para tratar enfermedades minoritarias del sistema nervioso.

La nueva actividad terapéutica del medicamento fue descubierta por SOM Biotech mediante su plataforma computacional basada en algoritmos de inteligencia artificial y, después de los prometedores resultados de los ensayos preclínicos, la biofarmacéutica inicia el estudio de fase IIa de prueba de concepto en humanos, con objeto de determinar la eficacia y seguridad del fármaco en pacientes con enfermedad de Huntington.

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El ensayo está coordinado por el neurólogo Dr. Jaume Kulisevsky, director del Instituto de Investigación Biomédica Sant Pau y de la Unidad de Trastornos del Movimiento del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau de Barcelona, y se realizará paralelamente en tres centros más: el Hospital Clínic de Barcelona, el Hospital Universitario de Bellvitge y el Hospital Universitario Vall d'Hebron.

La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo desencadenado por una alteración genética (la mutación del gen que codifica la proteína llamada huntingtina) que destruye gradualmente las neuronas en regiones específicas del cerebro y comporta una grave disfunción motora, cognitiva y de comportamiento. Es una enfermedad hereditaria autosómica dominante: una persona que presenta esta mutación tiene un 50% de probabilidad de transmitirla a su descendencia.

Según estudios internos de la compañía, la prevalencia de esta enfermedad es de entre 6 y 8 por cada 10.000 personas en los países occidentales, y la mayor parte de los afectados la desarrollan entre los 35 y los 55 años. La esperanza de vida es larga, entre 15 y 20 años, durante los cuales la enfermedad progresa de forma gradual y lenta, generando una gran discapacidad funcional, social y familiar.

Imagen de microscopio de las neuronas espinosas medias (amarillo) con inclusiones nucleares (naranja), producidas como parte del proceso de la enfermedad de Huntington. (Foto: Steven Finkbeiner / Wikipedia)

“La enfermedad de Huntington afecta a unas 2.500 personas en España y unas 78.000 en el mundo. No tiene ningún tratamiento que modifique la progresión y los medicamentos disponibles son sintomáticos con efectos secundarios que muchas veces hacen que no se puedan usar. SOM3355 es un fármaco seguro que se ha administrado durante muchos años a enfermos con hipertensión y el cual ha sido muy muy valorado por un estudio de mercado llevado a cabo por Insights in Life Science (ilS)”, afirma Raúl Insa, consejero delegado de SOM Biotech.

“Esperemos poder demostrar la eficacia esperada en este ensayo clínico puesto que supondría una reducción considerable del gasto sanitario al ser un producto conocido y con un coste reducido respecto a otras alternativas. Si todo va bien, podría llegar al mercado en un periodo de cinco años y lograr unas ventas mundiales alrededor de los 600 millones de euros”, agrega el directivo.

SOM3355 es el segundo producto de la firma que llega a fase clínica. Viene precedido por el exitoso caso del compuesto SOM0226 para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina que la biofarmacéutica licenció a la norteamericana Corino Therapeutic, después de obtener resultados muy positivos en el estudio de fase IIa realizado en el Hospital Vall de Hebrón de Barcelona.

Los síntomas más visibles e incapacitantes asociados a la enfermedad de Huntington son los movimientos coreicos (del griego khoreia, danza): movimientos anormales, bruscos, irregulares e incontrolados que afectan predominantemente a las extremidades y músculos faciales. Su intensidad se agrava en las etapas finales de esta patología, provocando que la función motora de los pacientes se vea severamente afectada durante sus últimos años de vida.

Después de un proceso interno de descubrimiento y de la finalización de los ensayos preclínicos, SOM Biotech verificó que el fármaco SOM3355 ofrecía un gran potencial para el tratamiento de los trastornos del movimiento del sistema nervioso central asociados a la enfermedad de Huntington, y que, además, sus propiedades eran susceptibles de evitar los graves efectos secundarios que presentan otros fármacos empleados para el tratamiento de la patología, lo que les ha conllevado obtener una prescripción restringida.

La aplicación del fármaco también podría hacerse extensible a la discinesia tardía, el síndrome de Tourette o el hemibalismo, según fuentes de la compañía.

Ahora este el estudio de fase IIa permitirá a la farmacéutica determinar la eficacia y seguridad del compuesto en la reducción de los movimientos coreicos en 30 pacientes con enfermedad de Huntington durante un periodo de 6 meses.

“Actualmente el tratamiento del trastorno del movimiento en la enfermedad de Huntington se ve limitado por los efectos secundarios de los fármacos empleados. SOM3355 ofrece una alternativa prometedora para mejorar las herramientas disponibles para tratar esta patología. El ensayo clínico que ahora iniciamos tiene un diseño doble-ciego y aleatorizado que permitirá comprobar objetivamente la capacidad del fármaco para mejorar los movimientos anormales", concluye. (Fuente: PCB)