Nueva opsina sensible a la luz que podría permitir ver a personas ciegas

Una proteína sensible a la luz y recientemente desarrollada, una opsina denominada MCO1, restaura la visión en ratones ciegos cuando se une a células bipolares de la retina mediante terapia genética.

El desarrollo de la opsina MCO1 es obra de la empresa Nanoscope LLC, que ha contado con una subvención del Instituto Nacional del Ojo, uno de los Institutos Nacionales estadounidenses de Salud. La empresa está planeando un ensayo clínico en Estados Unidos para finales de este año.

En los últimos experimentos de Nanoscope, unos ratones totalmente ciegos, es decir, sin percepción de la luz, recuperaron la funcionalidad de la retina y lograron una capacidad visual significativa después del tratamiento. Los ratones a los que se aplicó el tratamiento fueron significativamente más rápidos en unas pruebas estandarizadas de agudeza visual, que incluyeron, entre otras cosas, circular con éxito por el interior de laberintos.

Las opsinas son proteínas que intervienen en un proceso muy complejo de transmisión y procesamiento de señales, esencial para la percepción visual. En un ojo normal, las opsinas son expresadas por los fotorreceptores de la retina. Estos son neuronas fotosensibles especializadas, de dos tipos principales: bastones y conos. Cuando son activados por la luz, los fotorreceptores envían una señal que se transmite a través de otras neuronas de la retina, el nervio óptico, y finalmente las neuronas del cerebro.

Diversas enfermedades oculares comunes, incluyendo la degeneración macular relacionada con la edad y la retinitis pigmentosa, dañan los fotorreceptores, perjudicando la visión. Sin embargo, aunque los fotorreceptores dejan de funcionar debidamente, otras neuronas de la retina, incluyendo una clase de células llamadas células bipolares, permanecen intactas.

Samarendra Mohanty y Subrata Batabyal. (Foto: Nanoscope LLC)

El equipo integrado, entre otros, por Samarendra Mohanty y Subrata Batabyal de Nanoscope, identificó un modo de que las células bipolares asuman parte del trabajo de los fotorreceptores dañados.

Esta estrategia podría evitar los problemas que afectan a otras técnicas de regeneración de la retina, según los investigadores. La terapia de reemplazo genético ha funcionado hasta ahora principalmente en enfermedades raras que dejan los fotorreceptores intactos. Los ojos biónicos, como la prótesis de retina Argus II, requieren una cirugía invasiva y dispositivos que se deben llevar puestos. Otras terapias de reemplazo de opsinas requieren la intensificación de la luz con el fin de alcanzar el umbral necesario para la transducción de la señal. La luz intensa conlleva el riesgo de dañar aún más la retina.

En cambio, la terapia de Nanoscope solo requiere una inyección en el ojo, que se administra una única vez. No se necesita llevar puesto dispositivo alguno.

La opsina MCO1 es sensible a la luz ambiental, por lo que no hay necesidad de que se ilumine el ojo con una luz intensa. Y la terapia con MCO1 podría tratar un rango más amplio de enfermedades degenerativas de la retina, ya que no se requiere la supervivencia de los fotorreceptores.

Los investigadores no encontraron ningún efecto secundario preocupante en los ratones tratados. Los análisis de sangre y de tejidos no detectaron signos de inflamación causada por el tratamiento. Y la terapia no ejerció influencia alguna fuera del ámbito de acción asignado; solo las células bipolares expresaron la opsina MCO1.

En el mejor de los casos, la terapia podría ayudar a los pacientes a lograr una visión de 20/60 (con un defecto de poco más de 1 dioptría), según los investigadores. Sin embargo, aún se desconoce si habrá diferencias de otro tipo con respecto a la visión normal. (Fuente: NCYT de Amazings)