Nuevo medicamento para tratar la enfermedad de Fabry

La enfermedad de Fabry es una de las consideradas “raras” por afectar a un porcentaje bajo de la población. En el caso de la Unión Europea, se estima que afecta a 2,6 de cada 10.000 personas. La dolencia causa complicaciones cardiovasculares y cerebrovasculares, así como insuficiencia renal, con episodios de dolor grave.

Un equipo coordinado por investigadores del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) en España ha desarrollado un nanomedicamento eficaz para tratar la enfermedad de Fabry.

Este medicamento, resultado del proyecto europeo Smart4Fabry, ha sido designado como medicamento huérfano por la Comisión Europea, lo que avala su eficacia y permitirá su desarrollo comercial.

Los medicamentos huérfanos son aquellos fármacos destinados a tratar enfermedades poco frecuentes, que la industria se resiste a desarrollar por razones financieras. Si su desarrollo recibe financiación, es posible sacarlos adelante y ayudar así a las personas afectadas.

Con este nuevo producto farmacéutico, el CSIC cuenta ya con cuatro medicamentos designados como huérfanos. Es la primera vez que la categoría se refiere a un medicamento nanoformulado.

“Con esta designación hemos alcanzado un gran logro, no solo para los pacientes de la enfermedad de Fabry, sino también para otras patologías que puedan beneficiarse de este mismo enfoque, posible gracias a la nanotecnología” explica Nora Ventosa, investigadora del ICMAB-CSIC, coordinadores del proyecto, y del Centro de Investigación Biomédica en Red Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER-BBN).

Parte del trabajo se ha realizado en el Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona. (Foto: ICMAB-CSIC Comunicación)

La enfermedad de Fabry representa el trastorno de almacenamiento lisosómico (almacenamiento de sustancias en el proceso de ‘digestión’ en el interior de las células) más frecuente. Está causada por la ausencia o deficiencia de una enzima (denominada GLA) que provoca la acumulación lisosómica de algunas sustancias en las células de una amplia variedad de tejidos. Los tratamientos actuales consisten en la administración intravenosa de la enzima, pero presentan una eficacia limitada y una mala biodistribución.

El fármaco que se ha desarrollado es una nueva nanoformulación de la enzima GLA (nanoGLA) que mejora la eficacia en comparación con el tratamiento de referencia con GLA no nanoformulada. “El producto liposomal de tercera generación que hemos desarrollado en el proyecto ha demostrado, a nivel preclínico, una eficacia mejorada, frente a los tratamientos de remplazo enzimático autorizados. Esta nueva nanomedicina ha demostrado que la estrategia con nanoliposomas resulta altamente exitosa” explica Ibane Abasolo, investigadora de CIBER-BBN y del VHIR, responsable de los estudios de eficacia en el proyecto.

El Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP), de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), ha considerado que estos resultados constituyen una ventaja clínicamente relevante frente a los tratamientos de remplazo enzimático actuales. La designación de medicamento huérfano, además de ser un reconocimiento al beneficio significativo que ofrece la nueva nanomedicina frente a los productos ya autorizados para la enfermedad de Fabry, supone importantes implicaciones en la transferencia y en la traslación del nuevo producto terapéutico hacia fases más avanzadas de desarrollo.

Además, supone recibir una autorización de comercialización durante 10 años en los que no pueden comercializarse productos similares, y disponer de protocolos de asistencia y consejo científico gratuitos o con un coste reducido.

El proyecto Smart4Fabry se desarrolla desde 2017 gracias a una financiación europea de 5,8 millones de euros procedentes del programa Horizonte 2020. Está formado por un consorcio interdisciplinar de instituciones académicas y empresas, expertas en cada una de las fases del proceso, incluyendo la preparación y caracterización del producto, la evaluación y regulación, el escalado y la producción bajo estándares de calidad.

El proyecto está coordinado por el Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona (ICMAB-CSIC), y cuenta también con otros grupos del CIBER-BBN en el Instituto de Química Avanzada de Catalunya (IQAC-CSIC), el Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) y el Instituto de Biotecnología y Biomedicina de la Universidad Autónoma de Barcelona (IBB-UAB).

El consorcio del proyecto lo forman, además, la Universidad de Aarhus (Dinamarca), el Technion Israel Institute of Technology (Israel) y el Joanneum Research (Austria), y las empresas Biokeralty (España), Nanomol Technologies SL (España), BioNanoNet (Austria), Drug Development and Regulation SL (España), el grupo Covance Laboratories LTD (UK) y Leanbio SL (España). (Fuente: Anna May / ICMAB-CSIC Comunicación)