Aprobación acelerada en Estados Unidos de un fármaco contra el Mal de Alzheimer

Recientemente, la Administración estadounidense de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó al Aduhelm (aducanumab) para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer, una dolencia degenerativa cerebral que afecta a mucha gente en el mundo. Solo en Estados Unidos la cifra es de 6,2 millones.

El Aduhelm fue aprobado utilizando la vía de aprobación acelerada, que puede utilizarse para un medicamento destinado a una enfermedad grave o potencialmente mortal cuando dicho medicamento proporciona una ventaja terapéutica significativa sobre los tratamientos existentes. La aprobación acelerada pospone para después de la aprobación el ensayo para verificar que el fármaco proporciona el beneficio clínico esperado.

La enfermedad de Alzheimer es un trastorno cerebral irreversible y progresivo que destruye lentamente la memoria y la capacidad de pensar y, finalmente, hasta la capacidad de realizar tareas sencillas. Aunque las causas específicas de la enfermedad de Alzheimer no se conocen del todo, se caracteriza por cambios en el cerebro, incluyendo la formación de placas beta-amiloides, que provocan la pérdida de neuronas y sus conexiones. Estos cambios afectan a la capacidad de la persona para recordar y pensar.

Aduhelm representa el primer tratamiento de su clase aprobado para la enfermedad de Alzheimer. Es el primer tratamiento nuevo aprobado para el Mal de Alzheimer desde 2003 y es la primera terapia que actúa en la fisiopatología fundamental de la enfermedad.

Los investigadores han evaluado la eficacia de Aduhelm en tres estudios distintos que representan un total de 3.482 pacientes.

Los pacientes con enfermedad de Alzheimer que recibieron el tratamiento experimentaron una reducción significativa en las placas beta-amiloides en función de la dosis y el tiempo, mientras que los pacientes que no recibieron ese fármaco no experimentaron ninguna reducción en las placas beta-amiloides.

Parte de la fachada de uno de los edificios de la FDA, visto desde fuera. (Foto: FDA)

La enfermedad de Alzheimer es una enfermedad devastadora que puede tener un profundo impacto negativo en la vida de las personas diagnosticadas con la dolencia así como en las vidas de sus seres queridos, tal como enfatiza la doctora Patrizia Cavazzoni, directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. "Las terapias actualmente disponibles solo tratan los síntomas de la enfermedad; esta nueva opción de tratamiento es la primera terapia que actúa sobre el proceso subyacente en la enfermedad de Alzheimer. Como hemos aprendido de la lucha contra el cáncer, la vía de aprobación acelerada puede hacer llegar las terapias a los pacientes con mayor rapidez, al tiempo que estimula la investigación y la innovación."

El Aduhelm está elaborado por la empresa Biogen, en Cambridge, Massachusetts, Estados Unidos. (Fuente: NCYT de Amazings)