Posible terapia genética para regenerar las células ciliadas del oído interno

Bastante gente padece de pérdida auditiva, desde parcial hasta completa. Al envejecer, se vuelve un problema bastante común. Las personas afectadas pueden sufrir, en diverso grado, frustración y aislamiento social. A veces, a esa merma en la capacidad auditiva se le suma el tinnitus, la percepción de un pitido agudo que puede llegar a ser constante. Para algunas clases de merma en la capacidad auditiva hay dispositivos como los audífonos que compensan esa merma. Pero en cualquier caso, recuperar plenamente la capacidad auditiva natural sería la solución perfecta.

Frequency Therapeutics, una empresa de biotecnología impulsada por el Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT) en Estados Unidos, Busca revertir la pérdida de audición, no con audífonos o implantes, sino con un nuevo tipo de terapia regenerativa. La empresa utiliza pequeñas moléculas para programar las células progenitoras, descendientes de las células madre del oído interno, para que creen las células ciliadas que nos permiten oír.

Las células progenitoras residen en el oído interno y generan células ciliadas cuando los seres humanos estamos en el útero, pero se vuelven inactivas antes del nacimiento y nunca más se convierten en células más especializadas, como las células ciliadas de la cóclea. Los humanos nacemos con unas 15.000 células ciliadas en cada cóclea. Estas células van muriendo con el paso del tiempo y nunca se regeneran.

Las células ciliadas pueden además sufrir una tasa de muertes mucho mayor de la normal cuando se exponen a ruidos fuertes o a una aplicación masiva de ciertos medicamentos, incluidos algunos fármacos de quimioterapia y varios antibióticos.

El candidato a fármaco de Frequency Therapeutics está diseñado para ser inyectado en el oído y regenerar estas células dentro de la cóclea. En los ensayos clínicos, la empresa ya ha conseguido mejorar la audición de voluntarios, a juzgar por los buenos resultados de las pruebas de percepción del habla, es decir, la capacidad de entender el habla y reconocer las palabras escuchadas.

Estas imágenes muestran la regeneración de las células (en color rosado), dentro de un modelo preclínico de pérdida sensorioneural. A la izquierda se muestra la situación sin el nuevo tratamiento, y a la derecha, con este tratamiento. (Fotos: Hinton AS, Yang-Hood A, Schrader AD, Loose C, Ohlemiller KK, McLean WJ. CC BY-NC-ND 3.0)

En el primer estudio clínico de Frequency, la empresa observó mejoras estadísticamente significativas en la percepción del habla en algunos participantes tras una única inyección, y el efecto en algunos casos duró casi dos años.

La empresa ha administrado dosis a más de 200 pacientes hasta la fecha y ha observado mejoras clínicamente significativas en la percepción del habla en tres estudios clínicos distintos.

Ahora Frequency está reclutando voluntarios para un ensayo con 124 personas, cuyos resultados preliminares deberían estar disponibles a principios del próximo año. (Fuente: NCYT de Amazings)