Nuevo sistema de edición genética

Unos científicos han puesto a punto una nueva variante de la herramienta de edición genética CRISPR-Cas que permite modificar regiones de genes hasta ahora inalcanzables.

Este avance es obra de un equipo que incluye a especialistas del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL) en Hospitalet de Llobregat (Barcelona) y del Centro Andaluz de Biología del Desarrollo (CABD), en España.

La tecnología de edición genética con CRISPR-Cas es probablemente una de las herramientas biotecnológicas más revolucionarias y con más potencial descritas en los últimos años. Esta herramienta usa una proteína (Cas) con dos dominios: uno que se une específicamente a la secuencia del ADN que se pretende editar; y otro, a modo de tijeras moleculares, que permite modificar esta región.

En la nueva variante de la técnica, que se ha demostrado por primera vez en animales, se ha modificado el domino de reconocimiento del ADN para poder detectar nuevos lugares en el genoma. Esta nueva herramienta demuestra ser eficaz y especifica en el modelo de gusano Caernorhabditis elegans y en el pez cebra.

El Dr. Julián Cerón, jefe de grupo en el IDIBELL y colider del proyecto junto con Miguel Ángel Moreno-Mateos del CABD, declara: “Este nuevo sistema expande las posibilidades de la edición genética, pudiendo llegar a muchas más zonas del genoma hasta ahora muy difíciles de modificar”.

Miembros del equipo de investigación. (Foto: IDIBELL / CABD)

La modificación del dominio de reconocimiento del ADN de este nuevo sistema mejorado de CRISPR-Cas9 fue ideada y ejecutada por expertos en estructura de proteínas del laboratorio de Ben Kleinstiver en Boston, Estados Unidos, que también ha participado en el estudio. Hasta la fecha, esta nueva herramienta había mostrado eficacia en líneas celulares y plantas, pero no se había conseguido aplicar en la edición del genoma de animales.

En la nueva investigación, detallada por sus autores en la revista académica Nature Communications, el laboratorio del Dr. Cerón en el IDIBELL y el del Dr. Moreno-Mateo en el CABD unieron fuerzas para hacer funcionar esta técnica en animales. A pesar de que en un inicio el nuevo CRISPR-Cas9 parecía no ser útil para el genoma animal, los investigadores lograron hacerlo funcionar incrementando la concentración hasta seis veces.

“Aunque no lo sabemos con certeza, es posible que la necesidad de incrementar la concentración sea debida a que este nuevo sistema tiene más potenciales dianas de acción y, por lo tanto, necesite más proteínas Cas que busquen el sitio adecuado -comenta el Dr. Cerón-. Aún así, y a pesar de la elevada concentración, demostramos que es igual de especifico que el anterior”. (Fuente: IDIBELL)