Nueva estrategia terapéutica para tratar la retinosis pigmentaria

Unas investigadoras han descubierto cómo reactivar con fármacos un mecanismo de defensa que previene la acumulación tóxica de proteínas en las células que conduce a la retinosis pigmentaria, un tipo de degeneración de la retina que afecta a una de cada 4.000 personas.

El trabajo se ha realizado en roedores.

El equipo, liderado por la investigadora Patricia Boya, del Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CIBMS), adscrito al Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) en España, ha descubierto cómo activar mediante fármacos un proceso celular conocido como autofagia mediada por chaperonas (AMC, por sus siglas en inglés).

Se trata de un mecanismo esencial en la defensa celular contra la toxicidad por acumulación de proteínas dañadas (un problema frecuente en enfermedades neurodegenerativas como la de Parkinson o la de Alzheimer) pero cuya actividad disminuye con la edad.

“Reducir el declive de la autofagia mediada por chaperonas ha demostrado ser beneficioso en los modelos genéticos experimentales. En este caso hemos empleado ratones con degeneración de retina con el objetivo de estudiar la retinosis pigmentaria, una afección devastadora e incurable que produce ceguera. Hemos visto que la administración de activadores de AMC, ya sea de forma sistémica o local inyectándolo en el ojo, reduce eficazmente la degeneración de la retina y preserva la vista”, explica Boya.

Ojo humano. (Ilustración: Amazings / NCYT)

Este estudio es el resultado de una colaboración internacional con el Albert Einstein College of Medicine (Estados Unidos), la Universidad de Alcalá (UAH) y el Instituto Ramón y Cajal de Investigación Sanitaria (IRYCIS), la primera institución en Estados Unidos y las otras dos en España.

El estudio se titula “Targeting retinoic acid receptor alpha-corepressor interaction activates chaperone-mediated autophagy and protects against retinal degeneration”. Y se ha publicado en la revista académica Nature Communications. (Fuente: Marta García Gonzalo / CSIC)