Crean nanopartículas para terapias genéticas en los pulmones

El ARN mensajero tiene un gran potencial terapéutico para tratar diversas enfermedades causadas por genes defectuosos. Hasta ahora, uno de los obstáculos para su aplicación ha sido lo difícil que resulta administrarlo en la parte correcta del cuerpo, sin efectos secundarios no deseados.

El laboratorio de Daniel Anderson, del Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT) en Estados Unidos, se propuso desarrollar nanopartículas lipídicas que pudieran suministrarse a los pulmones. Las partículas están formadas por moléculas que contienen dos partes: un grupo de cabeza con carga positiva y una larga cola lipídica.

La carga positiva del grupo de cabeza ayuda a las partículas a interactuar con el ARN mensajero cargado negativamente, y también ayuda al ARN mensajero a escapar de las estructuras celulares que engullen las partículas una vez que entran en las células.

La estructura lipídica de la cola, por su parte, ayuda a las partículas a atravesar la membrana celular.

Con un mayor desarrollo, estas partículas podrían ofrecer un tratamiento, aplicable mediante inhalación, para la fibrosis quística y otras enfermedades del pulmón.

Se trata de la primera demostración de administración altamente eficaz de ARN a los pulmones, por ahora solo de ratones. "Tenemos la esperanza de que pueda utilizarse en humanos para tratar o reparar diversas enfermedades genéticas, incluida la fibrosis quística", afirma Anderson.

Recreación artística de nanopartículas capaces de modificar genes. (Imagen: Amazings / NCYT)

Otra ventaja de las nuevas nanopartículas es que se descomponen rápidamente, lo que permite eliminarlas del pulmón en pocos días y reducir el riesgo de inflamación.

Las nuevas nanopartículas también podrían administrarse varias veces al mismo paciente si fuera necesario repetir la dosis. Esto las hace más ventajosas que otro método de administración de ARN mensajero, que utiliza una versión modificada de adenovirus inofensivos. Estos virus son muy eficaces en la administración de ARN, pero no pueden administrarse repetidamente porque inducen una respuesta inmunitaria en el hospedador. (Fuente: NCYT de Amazings)