Terapia génica que podría detener la enfermedad de Alzheimer

Unos científicos han desarrollado una terapia génica contra la enfermedad de Alzheimer que podría ayudar a proteger el cerebro de los daños acarreados por esta dolencia y preservar la función cognitiva.

A diferencia de los tratamientos existentes contra el Alzhéimer, que se centran en los depósitos proteicos perniciosos en el cerebro, la nueva estrategia podría ayudar a abordar la causa raíz de la enfermedad de Alzheimer al influir en el comportamiento de las propias células cerebrales.

La nueva terapia potencial es obra de un equipo integrado, entre otros, por Dongsheng Wang, Brian Head y Shanshan Wang, todos de la Universidad de California en San Diego, Estados Unidos.

La enfermedad de Alzheimer afecta a millones de personas en el mundo y se manifiesta cuando se producen acumulaciones anómalas de proteínas en el cerebro, lo que provoca la muerte de células cerebrales y el deterioro de la función cognitiva y de la memoria.

Si bien los tratamientos actuales pueden mitigar los síntomas del Alzhéimer, la nueva terapia génica busca detener o incluso revertir la progresión de la enfermedad.

Estudiando ratones, los investigadores descubrieron que administrar el tratamiento en la etapa sintomática de la enfermedad preservaba la memoria dependiente del hipocampo, un componente crucial de la función cognitiva que a menudo se ve afectado en pacientes de Alzhéimer.

Cerebro de ratón en el que se distinguen vasos sanguíneos (rojo), células cerebrales (verde) y placas amiloides (azul). La nueva terapia génica funciona reprogramando el comportamiento de las células cerebrales enfermas. (Imagen: National Center for Advancing Translational Sciences)

Los ratones tratados con la nueva técnica también presentaron un patrón de expresión genética similar al de ratones sanos de la misma edad, lo que sugiere que el nuevo tratamiento tiene el potencial de alterar el comportamiento de las células enfermas para devolverlas a un estado más saludable.

Si bien se requiere investigar más antes de poder probar en humanos la validez de estos hallazgos mediante ensayos clínicos, las perspectivas son muy prometedoras.

Wang y sus colegas exponen los detalles técnicos de la nueva posible terapia en la revista académica Signal Transduction and Targeted Therapy, bajo el título “Neuron-targeted caveolin-1 overexpression attenuates cognitive loss and pathological transcriptome changes in symptomatic Alzheimer’s disease models”. (Fuente: NCYT de Amazings)