Editar el genoma con un alto grado de precisión

Un nuevo método para actuar en el genoma permite a los científicos insertar múltiples genes en puntos específicos, así como eliminar genes defectuosos.

Al genoma se le compara a menudo con un texto basado en combinaciones de cuatro letras distintas. Ahora, a esa comparación se le podrá añadir otra, más fascinante si cabe: El genoma puede ser editado con una herramienta comparable a un procesador de textos.

Unos investigadores del Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT), en Cambridge, el Instituto Broad (dependiente del MIT y la Universidad de Harvard) y la Universidad Rockefeller en la ciudad de Nueva York, todas estas entidades en Estados Unidos, han desarrollado una nueva técnica para modificar con precisión los genomas de células vivas al añadir o eliminar genes.

La tecnología podría brindar una vía fácil de usar y menos costosa para obtener por ingeniería genética organismos que produzcan biocombustibles, diseñar modelos animales para estudiar enfermedades humanas, y desarrollar nuevas terapias, entre otras posibles aplicaciones.

Para crear su nueva técnica de edición de genomas, el equipo de Feng Zhang, del MIT, modificó un conjunto de proteínas bacterianas que normalmente defienden a las bacterias contra virus invasores. Usando este sistema, los científicos pueden alterar varios sitios del genoma simultáneamente y pueden lograr un control mucho mayor sobre dónde se insertan nuevos genes.


El equipo de investigación ha depositado los componentes genéticos necesarios en Addgene, una organización sin ánimo de lucro, poniendo dichos componentes a disposición de otros científicos que quieran usar el sistema. Los investigadores también han creado un sitio web con consejos y herramientas para usar esta nueva técnica.

Entre otras aplicaciones posibles, este sistema podría ser usado para diseñar nuevas terapias contra dolencias como la enfermedad de Huntington, que parece ser causada por un gen anómalo específico.

El sistema también podría ser útil para tratar casos de SIDA, eliminando linfocitos de los pacientes y haciendo mutar al receptor CCR5, a través del cual el virus VIH entra en las células. Después de ser puestas nuevamente dentro del paciente, esas células serían resistentes a la infección.

Este enfoque también podría facilitar el estudio de enfermedades humanas al inducirse mutaciones específicas en células madre humanas. Usando este sistema de edición de genomas, se pueden agregar de manera muy sistemática mutaciones individuales y diferenciar las células madre en, por ejemplo, neuronas o cardiomiocitos y ver cómo las mutaciones alteran la biología de las células.

La Fundación Bill y Melinda Gates, así como otras entidades, aportaron subvenciones para este trabajo de investigación y desarrollo.

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